我们来谈谈多发性骨髓瘤的治疗
这种疾病的每个病例都是不同的,治疗方案也是不同的。这些选择可能有点复杂,但对潜在选项的概述将帮助你对未来的道路有一个更清晰的认识。
通过阳光海金
健康的作家
所以你有多发性骨髓瘤(或者你认识的人有)。而你却在寻找最好的反击方式。你在网上读到的很多关于这种疾病的信息可能会让你感到沮丧,但我们的专家想让你知道,事情并不像看起来那么糟糕。在过去的几年里,预后有了飞跃式的改善,医生们现在有了一个触手可及的靶向药物军械库。虽然多发性骨髓瘤(MM)不被认为是可以治愈的,但人们比以前活得更长,更好。
我们的专业小组
我们去了一些国家的顶级专家在多发性骨髓瘤带来你最新的信息可能。
辛迪·巴尔加,医学博士
肿瘤学家,助理教授
塔夫茨医学中心,塔夫茨大学医学院
波士顿
Myo知情人士说,医学博士
血液学临床副教授
希望之城综合癌症中心
杜阿尔特,
丽贝卡Silbermann,医学博士
血液肿瘤学助理教授
俄勒冈卫生与科学大学医学院
波特兰,或
医生们不知道MM的确切原因但这可能是DNA损伤和染色体差异造成的。被称为“致癌基因”的基因会触发细胞的生长,而“肿瘤抑制基因”则会减缓细胞的生长——多发性骨髓瘤患者的这些基因存在差异。正常的人类细胞有46条染色体,但是MM癌细胞经常被发现要么是丢失了染色体的一部分,要么是染色体混淆,其中的部分被打乱了正确的顺序。
靶向药物和免疫疗法药物是针对癌细胞中的特定蛋白质和受体的治疗方法,以减缓生长或增强人体免疫系统,帮助其摧毁这些细胞。这些药物的新版本正在被发现并定期测试。目前MM的靶向和免疫治疗药物包括免疫调节剂(IMIDs)、检查点抑制剂、单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂、免疫抑制剂、干扰素和使用T细胞的细胞免疫治疗。
不,目前还不能治愈。但这是可以治疗的。在过去的十年里,人们发现了许多新的治疗方法,一些医生开始把它称为一种可以成功控制多年的“慢性”疾病。
化疗被广泛应用于MM,因为它可以靶向身体任何部位的骨髓瘤癌细胞。虽然有些药物是以药片的形式出现的,但化疗通常是在诊所或医生的办公室通过静脉“输液”或注射直接进入人的血液。
什么是多发性骨髓瘤?
多发性骨髓瘤(MM)是一种罕见的血液癌症,涉及肿瘤的骨髓,有时不止一个点。随着这些肿瘤在骨骼中占据越来越多的空间,它们阻碍了健康的骨髓产生抗感染的白细胞和红细胞,这些细胞为全身输送氧气。
美国人一生中罹患MM(也被称为卡勒病或浆细胞骨髓瘤)的平均风险仅为1 / 132。每年约有3万例MM被确诊,目前美国估计有13万人患有MM。
和其他癌症一样,MM也是一种严重的疾病。但是,与10年前相比,患有这种疾病的人现在的前景要光明得多。在过去的十年里,已经有几种新的治疗方法被批准,而且生存率也在不断上升。
今天,确诊后至少存活5年的人的比例超过50%。对于早期被诊断为MM的人,前景甚至更好——5年生存率超过70%。
早期多发性骨髓瘤及治疗
如果你的多发性骨髓瘤在早期被发现,也就是闷烧性多发性骨髓瘤(SMM),你可能不需要治疗。SMM被认为是一种癌前病变,当你的医生在你的血检中发现一些不正常的原因时,通常会检测到。大多数患MM的人不会发展成成熟的MM(专家也不确定原因)。如果你患有SMM,你的医生很可能会给你开“观察等待”的处方,包括定期进行血液测试和其他筛查,以监测疾病,看看是否有进展。
I、II、III期多发性骨髓瘤的治疗
如果你的多发性骨髓瘤已经发展到晚期,你将需要治疗来移除癌症和/或帮助防止其发展。有几种不同的策略,您的癌症护理团队将考虑。第一种可能是化疗。
化疗治疗多发性骨髓瘤
化疗药物杀死癌细胞。它被广泛应用于MM,因为它可以靶向身体任何部位的多发性骨髓瘤。虽然一些化疗药物可以以药片的形式给药,但化疗通常是在诊所或医生的办公室通过静脉“输液”或注射直接进入人的血液。
化疗剂量的周期为几周一次,这样你就能在下一次治疗前得到休息和恢复。你需要化疗的时间长短可能会有所不同,但通常会持续4到6个月。
根据疾病的进展和医生为你计划的其他治疗,你可以在三个不同的阶段接受化疗:
诱导化疗:这种化疗和其他药物的组合是同时给予的,以杀死尽可能多的癌细胞。这个阶段的化疗可以持续几个月。
巩固化疗:这个周期的化疗是给那些接受过骨髓或干细胞移植的人。它的疗程较短,基本上起到了“助推器”的作用。
维护化疗:通常情况下,这需要长时间服用低剂量的药物,以防止复发。
多发性骨髓瘤常见的化疗药物
有许多不同的化疗药物用于治疗多发性骨髓瘤。你的医生会推荐哪种,以及哪种剂量,这取决于你的特定癌细胞的特性,你症状的严重程度还有你的年龄。
更密集的化疗通常用于年轻患者,以及那些计划继续进行骨髓移植的患者。化疗药物可以单独使用,也可以与其他化疗药物联合使用。一些用于治疗MM的化疗药物包括:
阿霉素,Doxil(阿霉素)
Alkeran(美法仑)
BiCNU(卡氮芥)
环磷酰胺,Neosar(环磷酰胺)
Platinol(顺铂)
Toposar, VePesid(依托泊苷)
化疗的副作用
你可能听说过化疗会引起不愉快的副作用。这是真的。也就是说,其他新的药物可以同时开给你,帮助你感觉更好,使治疗更容易。化疗的一些副作用可能包括:
胆固醇和血糖升高
便秘或腹泻
乏力
生育问题。一些化疗药物会导致年轻女性过早绝经或不孕。治疗后想要孩子的女性可以选择在化疗前冷冻卵子。
脱发
感染风险
口腔溃疡
恶心想吐
神经和其他损伤。某些化疗药物会损害你的神经,导致刺痛和麻木。一些药物——尤其是长期使用的药物——会损害心脏细胞。
皮疹或荨麻疹
其他治疗多发性骨髓瘤的药物
由于没有外科医生可以进入并移除的实体肿瘤,药物治疗是多发性骨髓瘤治疗的关键。有效药物的宝库不断增加,多发性骨髓瘤患者通常会同时服用两种、三种、甚至四种以上药物的组合,以治疗多种疾病途径。例如,骨骼强化药物有助于防止骨折,而靶向治疗则攻击癌细胞内的特定蛋白质。
具体的药物组合取决于你的疾病的阶段,癌细胞本身的遗传和分子差异,你的年龄,以及你最耐受的药物。随着时间的推移,你可能需要不止一次地切换药物,从一种药物组合到另一种药物,以防止疾病发展。
靶向治疗
靶向药物——有时被称为“新疗法”——是针对癌细胞中特定蛋白质或基因的药物,以限制其生长。你的医生会对你的癌细胞进行DNA测试和其他测试,以确定目标。与化疗不同,这些靶向药物通常不会对健康细胞和组织造成很大伤害。一些治疗MM的靶向药物包括:
组蛋白去乙酰化酶抑制剂(Panobinostat)
单克隆抗体(Elotuzumab, Daratumumab)
蛋白酶体抑制剂(Bortezomib、Carfilzomib Ixazomib)
靶向治疗的副作用
不同药物的副作用不同,但可能包括:
贫血
便秘或腹泻
乏力
发热
更高的感染风险
恶心想吐
皮疹
四肢刺痛(周围神经病变)
多发性骨髓瘤的免疫治疗如何起作用?
免疫治疗药物——也被称为“生物制剂”——可以让你的免疫系统自行对抗癌症。它们也会使癌细胞失去维持生长所需的血液。一些用于治疗MM的免疫疗法包括:
Pomalyst(pomalidomide)Panobinostat(组蛋白脱乙酰酶抑制剂)
Revlimid的(lenalidomide)
Synovir, Thalomid(萨力多胺)
免疫疗法的副作用
不同药物的副作用不同,但可能包括:
背部疼痛
腹泻、腹痛
发热
乏力
失眠
皮疹
糖皮质激素起什么作用?
糖皮质激素可以减轻炎症、肿胀和疼痛,还可以帮助缓解化疗的副作用,比如恶心和呕吐。它们通常是MM患者“药物鸡尾酒”的一部分。多发性骨髓瘤最常用的药物是强的松和地塞米松。
皮质类固醇的副作用
大多数皮质类固醇的副作用是暂时的,有些人使用这些药物比其他人更好。它们包括:
搅动
高血糖
增加食欲
易怒
睡眠问题
体重增加
如果长期服用糖皮质激素,可能会导致库欣综合征,这是一种代谢疾病,会导致糖尿病、疲劳和其他问题。
强骨药物是如何使用的?
因为多发性骨髓瘤会削弱骨骼,一些人接受长达两年的骨骼强化药物,以帮助减缓骨骼损伤,减少骨骼疼痛和骨折的风险。获批准的两种类型是:
二膦酸盐:这包括药物Aredia(磷酸盐)和Zometa(zoledronic酸)
RANK配体抑制剂:这是常用的处方Prolia(denosumab)
骨药的副作用
增强骨骼的药物会导致:
腹部疼痛
身体疼痛
发热
罕见病例:不明原因的颌骨感染、牙齿脱落和骨丢失
放射治疗多发性骨髓瘤
外部放射治疗使用高能x射线杀死癌细胞,帮助降低癌症复发的几率。并不是所有的MM病例都使用辐射治疗,但一旦使用了,就需要通过一种x光机将一束辐射指向癌症集中的区域。治疗经常(有时每天),并往往持续几周。
虽然有些人很少(如果有的话)受到辐射治疗的副作用,但有些人的日子却不好过。此外,副作用可以立即出现,或在治疗后几周或几个月。它们通常会消失,但也有一些会留下。最常见的副作用是治疗部位发红、起泡或脱皮,外加恶心、腹泻和疲劳。
多发性骨髓瘤与骨髓移植
骨髓移植(也叫干细胞移植),配合大剂量化疗,是一种治疗多发性骨髓瘤的方法,常用于年轻患者和侵袭性多发性骨髓瘤患者。
下面是它的工作原理:
干细胞被称为造血细胞活在骨髓里,制造你所有的血细胞。
在骨髓移植中,健康的造血细胞从你或捐赠者身上收集,并通过静脉注射给你。
它们到达骨髓,成长为健康的红细胞、白细胞和血小板。
当你自己的细胞被移植时,这叫做自体移植;如果细胞来自捐赠者(通常是兄弟姐妹),这被称为同种异体移植。
骨髓移植往往会引起相当严重的副作用,与化疗类似。出血和严重的感染也会发生。
同种异体供体干细胞移植是最危险的并发症。这被称为移植物抗宿主病(GVHD),是一种供体免疫细胞开始攻击受体组织的情况。移植物抗宿主病是可以治疗的,但有可能致命。
那么临床试验呢?
多发性骨髓瘤的诸多挑战之一是,随着时间的推移,它会对你目前的治疗产生抗药性,不管它是什么。这就是为什么在你的MM过程中,你可能会使用几种不同的药物组合。新的药物和治疗方法正在不断被研究——如果你的MM已经对几种治疗方法产生抗药性,向你的医生询问目前的临床试验。
多发性骨髓瘤的治疗是令人生畏的,术语有时是令人困惑的。如果你不能完全理解医疗团队的建议,请他们用更简单的术语再解释一遍。在开始的时候,找一个朋友或爱人帮忙和你一起去约会也是很有用的。除了给予情感上的支持(我们都可以使用一些!),你的约会伙伴可以做详细的笔记,写下你下次要问的问题。
没有人说接受多发性骨髓瘤的治疗是容易的。最重要的是有治疗,当涉及到你的健康时,你确实有选择。
多发性骨髓瘤与预后:多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)。(2020)。“多发性骨髓瘤预后。”themmrf.org/multiple-myeloma/prognosis/
多发性骨髓瘤及早期:美国临床肿瘤学会。(2018)。“多发性骨髓瘤:治疗类型。”cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/types-treatment
多发性骨髓瘤与化疗:美国临床肿瘤学会。(2018)。“多发性骨髓瘤:治疗类型。”cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/types-treatment
多发性骨髓瘤及其他药物:起到了推动作用。(2019)。"多发性骨髓瘤治疗方案。"emedicine.medscape.com/article/2006866-overview
多发性骨髓瘤与放疗:美国癌症协会。(2020)。"多发性骨髓瘤的放射治疗。"cancer.org/cancer/multiple-myeloma/treating/radiation.html
多发性骨髓瘤及骨髓移植:美国癌症协会。(2020)。"干细胞移植治疗多发性骨髓瘤"cancer.org/cancer/multiple-myeloma/treating/stem-cell-transplant.html