干细胞治疗能帮助多发性硬化症吗?
它通常与癌症有关,但研究人员正在探索它治疗多发性硬化症的潜力。
干细胞疗法常用于治疗癌症,如白血病和淋巴瘤。但最近研究人员一直在研究是否干细胞移植对其他情况也有好处,包括减缓或阻止多发性硬化症.
你可能想知道这究竟是如何工作的,以及干细胞疗法有多大的前景(或没有)多发性硬化治疗.就像任何与理解女士所以,让我们来打破围绕干细胞疗法的希望和炒作。
干细胞是什么?
首先,理解什么干细胞,以及它们的特殊之处.干细胞有一个令人印象深刻的绰号和功能。它们被称为身体的主细胞因为单个干细胞既可以自我复制,也可以变成干细胞专门的细胞例如大脑、血液、肌肉和神经细胞。这意味着干细胞有可能修复或恢复全身被疾病损坏或破坏的细胞和组织。
干细胞疗法可以使用从别人身上提取的干细胞供者细胞或从你自己的身体中提取的干细胞,即所谓的干细胞自体的细胞.在胚胎干细胞和成体干细胞这两种主要类型的干细胞中,成体干细胞是MS干细胞治疗的主要焦点。
干细胞如何治疗多发性硬化症?
干细胞治疗多发性硬化症仍处于研究阶段。对其功效和应用的研究已经取得了很好的结果,但还不是决定性的。如果你对干细胞治疗感兴趣,你要么需要参加临床试验,要么询问你的医生他们是否将这种治疗作为“超标签”治疗提供。
目前大多数关于干细胞治疗多发性硬化症的研究都集中在造血干细胞移植(HSCT)和间充质干细胞移植俄亥俄州克利夫兰诊所梅伦多发性硬化症中心的神经学家玛丽莎·麦克金利博士说。
多发性硬化症的HSCT
在多发性硬化症中,你的免疫系统会失控,攻击大脑和脊髓中的细胞。HSCT治疗多发性硬化症的目标是重置你的免疫系统,阻止导致多发性硬化症的炎症,这包括骨髓移植。使用自体细胞的HSCT被认为是治疗多发性硬化症最安全的HSCT形式,国家多发性硬化症协会的数据.
“HSCT不能恢复你在干细胞治疗前失去的功能,”麦克金利博士说。“这是为了防止更多的损害发生。我们正在尝试关闭你的免疫系统并进行重置,这样你就不太可能出现新的病变和新的症状。我们不指望人们的功能会比移植前更好。”她说,大多数接受干细胞治疗的人报告病情稳定。
谁从aHSCT中受益?
国家多发性硬化症协会认为aHSCT是恶性肿瘤患者的一种很好的治疗选择elapsing-remitting女士(RRMS)没有成功的人疾病修饰治疗,或DMTs。有了RRMS,患者会有一段时间症状会突然发作或复发,然后有一段时间他们的症状会消失,也称为缓解。
根据最新的研究,符合以下标准的RRMS患者可能从aHSCT中获益最多,风险最小。如果你认为自己符合条件,麦克金利医生说,值得和你的医生谈谈aHSCT。
50岁以下的人。与aHSCT相关的严重和致命风险随着年龄和潜在健康状况的增加而增加。
患有多发性硬化症不到10年的人。
患有高度活跃疾病的人。“他们的病情经常复发。或者他们在核磁共振成像上出现了很多新的病变,”麦克金利博士说
尽管使用高效DMTs进行治疗,但仍有高疾病负担的人群或者他们无法接受这些治疗。麦克金利博士说:“他们要么没有从以前的复发中恢复得很好,要么在我们认为非常重要的部位有很多损伤,比如脊髓或脑干。”
谁不受益于aHSCT?
麦克金利博士说,对于进展型多发性硬化症患者,他们病情稳定但病情稳步下降,aHSCT可能没有帮助。“我们没有看到任何证据支持在这一人群中有显著的益处。出于这个原因,我们不建议对老年进展患者进行干细胞移植。”
aHSCT干细胞治疗安全吗?
麦克金利博士指出,因为aHSCT需要完全清除你的免疫系统,感染是最大的担忧。手术并发症的风险在移植后的最初几个月是最高的,因为你的免疫系统正在慢慢重建。
据麦克金利博士说,虽然很罕见,但死亡风险约为1%。另一个罕见的结果是移植物抗宿主病在移植细胞重建免疫系统时,可能会出现这种情况。麦克金利博士说:“你的身体开始攻击不应该攻击的东西,这会导致很多问题。”“它甚至会引发口腔溃疡,引发胃肠道问题。”
虽然这种疗法有希望,但也有很多潜在危险的炒作。的美国食品和药物管理局该机构警告说,不诚实的干细胞诊所经常推销未经证实和未经批准的干细胞产品。麦克金利博士说:“患者绝对应该只在那些长期以来一直在进行这些治疗并取得良好效果的中心进行这些治疗。”
为了找到一个合格的aHSCT中心,国家多发性硬化症协会建议去由美国多发性硬化症协会认可的机构细胞治疗认证基金会“,(事实)。你可以使用FACT网站上的搜索功能找到你所在州的治疗中心。从那里,你要和你的MS专家一起选择一个,并在aHSCT期间和之后组建你的护理团队。
因为干细胞治疗多发性硬化症相当新,在美国还没有广泛应用。医学博士克里斯汀·加莱塔是马萨诸塞州波士顿布里格姆妇女医院的主治神经学家,她经常被问到是否可以选择去国外的干细胞中心。她的回答是:“我的一般建议是不。”“即使在这个国家,我们也没有关于风险和收益的明确数据。我们也无法监控其他地方发生的情况,不幸的是,我看到过在其他国家进行干细胞治疗的负面后果。”
aHSCT包括什么?
接受aHSCT是一个漫长而紧张的过程,存在一些严重的风险。麦克金利博士说:“它包括完全清除你的免疫系统,然后你得到一个新的带有干细胞的免疫系统。”不同的干细胞治疗中心使用不同的方案来获取干细胞,以及使用哪种免疫抑制药物,这是很常见的。
在移植前阶段,可能需要5到15天,你将服用从骨髓中释放血液干细胞的药物。然后,该中心从你的血液中收集这些血液干细胞,并将它们冷冻起来供以后使用。在移植阶段,预计将在医院度过三周的手术和恢复。首先,你要接受化疗来关闭你的免疫系统。在那之后,你会得到你解冻的血液干细胞的静脉注射(IV)。随着免疫系统的恢复,在家恢复可能需要几个月的时间。
因为aHSTC重置你的免疫系统,目标是让你在骨髓移植后不需要任何其他MS治疗,Galetta医生说。你的医疗团队将通过每年一次的核磁共振成像对你进行五年的监测。
你应该知道干细胞疗法的价格很高。的aHSCT的全国平均费用NMSS的数据是15万美元。因为这不是多发性硬化症的既定方案,你的健康保险可能包括也可能不包括。对于那些提供保险的运营商,你通常需要满足严格的指导方针。
如果你符合条件,参加临床试验是另一种选择,它可以覆盖干细胞治疗的全部或部分费用。一个这样的大型多中心临床试验是获得了该公司正在将aHSCT与目前fda批准的最佳疾病修饰疗法进行比较。这项试验目前在全国18个地点和英格兰一个地点招募了RRMS患者。如果你有RRMS,年龄在18到55岁之间,并且在过去三年内服用处方药时持续复发,你可能符合条件。
多发性硬化的间充质干细胞
间充质干细胞是研究人员正在研究的另一种类型的干细胞,它们可以帮助ms患者。这些干细胞可以从身体的不同部位获得,并以不同的方式给予患者。
国家多发性硬化症协会目前不推荐任何特定的间充质干细胞疗法。一些临床试验正在进行中探索间充质干细胞是否能使进行性MS和RRMS患者受益。如果你对其中一项试验感兴趣,你可以问你的医生你是否有资格或你的医学中心是否参与。
然而,到目前为止,还没有确凿的证据表明使用间充质干细胞治疗多发性硬化症。Galetta博士指出,与aHSTC和RRMS相比,数据更不乐观。她说:“数据不太清楚,结果也比较复杂。”
加莱塔博士说,间充质干细胞疗法的强度较低,风险也比aHSTC低。加莱塔博士说,对于那些想尝试这种实验性手术的人来说,迄今为止的数据表明,它并没有特别有害,可能是一个安全的选择。“它被认为是其他疾病修饰疗法的附加疗法,”她说,并指出布里格姆妇女医院没有提供这种疗法。
目前,关于间充质干细胞的研究非常广泛。医生们目前并不提倡患者接受这种治疗。麦克吉内利博士指出,这种选择可能有潜力,但目前还没有充分的证据。
目前,干细胞疗法为多发性硬化症患者提供了可能的选择。正在进行和未来的研究将决定干细胞是否是治疗多发性硬化症的有效疗法,以及哪些患者可以安全地接受干细胞治疗。
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