特发性肺纤维化患者的新希望
特发性肺纤维化(IPF)是一种致命的疾病,肺组织逐渐形成永久性疤痕。疤痕组织变厚变硬,使肺部难以吸入空气并将氧气输送到血液中。IPF会随着时间的推移而恶化,直到肺部不能再为身体的器官和组织提供足够的氧气。许多患者在确诊后三到五年内死亡。
IPF目前影响着大约10万美国人,其病因尚不清楚,也无法治愈。直到最近,还缺乏有效的治疗方法。但在2014年,美国食品和药物管理局批准了nintedanib (Ofev)和吡非尼酮(Esbriet),这两种药物是首批显示可以减缓IPF恶化的药物。
这些药物并不能阻止这种疾病,现在还不知道它们能帮助多少病人,是否能延长他们的生命。尽管如此,这些仍然是许多IPF患者受欢迎的治疗选择。以下是你应该知道的。
有效性和安全性
基于对1,231例IPF患者进行的三项临床试验,Ofev获得了FDA的批准。Esbriet的批准是基于一项名为ASCEND的大型临床试验的结果,并得到了另外两项试验的支持,共针对1247例IPF患者。
在Ofev试验和ASCEND针对Esbriet的试验中,轻至中度IPF患者被随机分配接受药物治疗或安慰剂治疗一年。然后,研究人员比较了接受药物治疗和安慰剂治疗的患者的肺功能。
肺功能是由强迫肺活量(FVC)决定的,这是一种测量肺能容纳多少空气的呼吸测试。肺活量下降表明IPF恶化。
研究结果是发表在《新英格兰医学杂志,显示,与安慰剂组相比,使用Ofev或Esbriet治疗的患者肺功能下降明显减少。每种药物似乎都能以相似的程度降低FVC下降率。
目前还没有对这两种药物进行比较的研究,所以还不确定一种药物是否比另一种更有优势。在2015年更新的指南中,美国胸科学会(ATS)对每种药物都给出了有条件的推荐,但没有偏袒任何一种药物。
Ofev和Esbriet是药片。Ofev通过阻断可能参与肺组织瘢痕形成的多种途径来减缓IPF的进展。
Esbriet的作用机制尚不完全清楚,但据信这种药物会干扰体内促进炎症和疤痕组织形成的物质的产生。
药物副作用
腹泻是Ofev试验的主要副作用。其他常见的副作用包括恶心、腹痛、呕吐、食欲下降、头痛和高血压。
此外,Ofev可能增加心脏病发作、中风、出血问题和胃壁或肠壁撕裂的风险。Ofev还会导致未出生婴儿的出生缺陷或死亡,所以女性在服用该药物时不应怀孕。
Esbriet的主要副作用是恶心和对阳光的敏感性增加,这会导致严重的晒伤、皮疹或皮肤瘙痒、发红或干燥。Esbriet试验中的患者还报告了胃肠道问题,如腹泻、胃灼热、上呼吸道感染、疲劳、头痛、头晕、食欲下降、失眠和关节疼痛。目前尚不清楚Esbriet是否会伤害未出生的婴儿。
这两种药物都有肝酶升高的风险,这可能是肝损伤的迹象。在治疗前和治疗期间应该进行血液测试,以检查肝脏的工作情况。
ATS公司的指导方针
Ofev和Esbriet分别收到了医学协会的有条件推荐信。这意味着这种治疗方法并不适用于所有患者。例如,有些病人可能不愿意忍受某些副作用。另一个担忧是这些药物非常昂贵(见下文)。
该指南还指出了关于Ofev和Esbriet的一些未回答的问题。例如,它们能帮助患有严重IPF的人吗?在治疗一年之后,这些药物是否会继续减缓IPF的进展?Ofev和Esbriet是否可以联合服用,或者一个接一个服用,这是否比只服用一种药物更好?
尽管问题仍然存在,但迄今为止的结果是有希望的。许多IPF患者现在有两种治疗方法可以帮助他们减缓疾病的进程。
帮助支付药费
Esbriet一个月的药品批发价格约为7800美元,一年的药品批发价格约为94000美元。Ofev的批发成本是每月8000美元,或者每年9.6万美元。
每一种药物的制造商都提供项目,为符合条件的患者提供免费药物,或为符合条件的患者提供保险共付援助。这些项目还提供护理支持。了解更多:
•关于Esbriet,请参见Esbriet.com或致电844-ESBRIET(1-844-372-7438)寻求经济援助,或致电844-693-7274寻求护理支持。
•关于Ofev,请参见Ofev.com或致电866-OPEN DOOR(866-673-6366)。